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Ionis' Inotersen NDA Accettato per la Priorità di Revisione da parte della FDA

CARLSBAD, in California., Gen. 8, 2018 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONI) ha annunciato oggi che la sua Nuova Applicazione della Droga (NDA) per inotersen è stato accettato per la Priorità di Riesame da parte della US Food and Drug Administration (FDA). Inotersen è un farmaco sperimentale per il trattamento di pazienti con ereditari TTR amiloidosi (hATTR). Revisione di priorità viene concessa dalla FDA per i farmaci con il potenziale per affrontare una condizione grave e, se approvato, avrebbe garantito un significativo miglioramento in termini di sicurezza o l'efficacia del trattamento, la prevenzione o la diagnosi di una malattia grave. La FDA ha stabilito un Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) data di luglio 6, 2018.

"TTR amiloidosi è una progressiva, malattia mortale, con limitate opzioni di trattamento. Ricezione di una Revisione di Priorità negli USA e in Accelerata di Valutazione dell'unione per inotersen mostra che le agenzie di regolamentazione riconoscere l'alto insoddisfatta necessità e l'urgenza di individuare terapie efficaci per il trattamento di pazienti con questa malattia devastante," ha detto Sarah Boyce, chief business officer di Ionis prodotti Farmaceutici. "Continuiamo la nostra preparazione al lancio per inotersen e sono sulla buona strada per lanciare inotersen prontamente negli USA e UE in caso di approvazione."

"Abbiamo lavorato a stretto contatto con la FDA e l'EMA dopo la conclusione del nostro studio di Fase 3 per accelerare la revisione normativa scadenze per inotersen", ha detto Brett Monia, Ph. D., vice presidente senior di scoperta della droga e franchising leader per l'oncologia e delle malattie rare a Ionis prodotti Farmaceutici. "Oggi il risultato riflette il nostro forte rapporto con le autorità di regolamentazione e la qualità e la completezza delle nostre proposte di regolamentazione. Essa riflette anche il potenziale per inotersen a servire una delle principali necessità mediche insoddisfatte sulla base dei risultati del nostro studio di Fase 3, che hanno dimostrato di inizio e sostenuta beneficio per i pazienti trattati con inotersen in molteplici aspetti della loro malattia, tra cui la qualità della vita".

Inotersen

Inotersen è un farmaco antisenso progettato per ridurre la produzione di transtiretina, o TTR, per il trattamento di pazienti con TTR amiloidosi (ATTR), una grave malattia rara e mortale. In pazienti con ATTR, sia i mutanti e wild-type (wt) TTR costruisce come fibrille in tessuti, come i nervi periferici, cuore, sistema gastrointestinale, occhi, reni, sistema nervoso centrale, della tiroide e del midollo osseo. La presenza di TTR fibrille interferisce con le normali funzioni di questi tessuti. Come TTR proteina fibrille ingrandire, più il tessuto si verifica un danno e che la malattia peggiora, con un conseguente peggioramento della qualità della vita e infine la morte.

FDA precedentemente concesso inotersen Designazione di Farmaco Orfano e la consegna Rapida. Una Domanda di Autorizzazione all'immissione (MAA) è stato presentato all'Agenzia Europea per i Medicinali, che ha concesso Accelerata di Valutazione e Designazione di Farmaco Orfano per inotersen per il trattamento di pazienti con ATTR.

Inotersen Fase 3 Studio Clinico

Inotersen completato uno studio di Fase 3, NEURO-TTR, in pazienti con polineuropatia a causa ereditaria TTR amiloidosi (hATTR) nel Maggio 2017. I risultati dello studio hanno dimostrato benefici rispetto al placebo in entrambi gli endpoint primari dello studio: il Norfolk Questionario sulla Qualità della Vita-Neuropatia Diabetica (Norfolk QoL-DN) e modificato, Neuropatia Impairment Punteggio +7 (mNIS+7), sia a otto e i 15 mesi di trattamento. Inoltre, coerente e significativo beneficio è stato osservato in entrambi i Norfolk-QoL-DN e mNIS+7, indipendente dalla fase della malattia, tipi di mutazione, un precedente trattamento con TTR proteine stabilizzanti o di presenza di cardiomiopatia all'inizio dello studio. Inotersen pazienti trattati beneficiato in maniera significativa la qualità di vita endpoint primario con il 50% dei pazienti che presentano risultati migliorati rispetto alla linea di base e una differenza media grandezza di 11.68 punti, rispetto ai pazienti trattati con placebo, a 15 mesi di trattamento (variazione media dal basale di 0,99 vs 12,67, p <0.001). Inoltre, clinicamente significativo vantaggio rispetto al placebo è stata osservata l'SF-36 componente fisica punteggio, una misura di salute generale della qualità della vita. Inotersen pazienti trattati, inoltre, ha beneficiato in modo significativo in co-endpoint primario il controllo delle malattie, mNIS+7, con il 47% dei pazienti sperimentano un miglioramento o stabile punteggi rispetto alla linea di base e una differenza media grandezza di 19.73 punti, rispetto ai pazienti trattati con placebo, a 15 mesi di trattamento (p < 0.001).

i Due principali problemi di sicurezza sono stati identificati durante lo studio: trombocitopenia e segnali di sicurezza relative alla funzione renale. Avanzate di monitoraggio è stata realizzata durante lo studio per sostenere la diagnosi precoce e la gestione di questi problemi. Gravi di piastrine e di eventi renali erano rari e di facile gestione con il monitoraggio di routine, che si è dimostrato efficace attuazione. Altri eventi avversi gravi sono stati osservati in 24.1% di inotersen pazienti trattati e il 21,7% dei pazienti trattati con placebo. Nessun sintomo di tossicità cumulativa sono state individuate con l'esposizione a lungo termine.

gli eventi Avversi che si verificano in >=10% dei pazienti e due volte più frequentemente in inotersen pazienti trattati rispetto al placebo nei pazienti trattati con incluso trombocitopenia/numero di piastrine diminuisce, nausea, piressia, brividi, vomito, anemia. Reazioni nel sito di iniezione rappresentavano meno dell ' 1% di tutte le iniezioni e sono stati di grado lieve o moderata gravità. Non c'erano interruzioni dovute a reazioni nel sito di iniezione. Il tasso di mortalità complessiva in NEURO-TTR studio è stato del 2,9% e inferiore tassi di mortalità complessiva riportati in altri studi in hATTR pazienti. Ci sono stati un totale di cinque morti, di studio, di cinque (4.7%) nel inotersen braccio e zero nel braccio placebo. Quattro morti in inotersen braccio sono stati associati con la progressione della malattia e considerati non correlati al trattamento. Come segnalato in precedenza, c'era una fatale emorragia intracranica in collaborazione con grave trombocitopenia. Non è un grave trombocitopenia è stata osservata a seguito dell'attuazione di un controllo più frequente.

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Ionis è l'azienda leader in RNA-mirati scoperta e sviluppo di farmaci focalizzata sullo sviluppo di farmaci per i pazienti che hanno il più alto esigenza in campo medico, come quelli di pazienti con gravi e le malattie rare. Utilizzando l'esclusiva tecnologia antisenso, Ionis ha creato un grande pipeline di first-in-class o best-in-class farmaci, con più di tre dozzine di farmaci in fase di sviluppo. SPINRAZA® (nusinersen) è stato approvato nei mercati globali per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA). Biogen è responsabile per la commercializzazione di SPINRAZA. I farmaci che hanno completato con successo gli studi di Fase 3 includono inotersen, un farmaco antisenso Ionis sta sviluppando per il trattamento di pazienti con ereditari TTR amiloidosi (hATTR), e volanesorsen, un farmaco antisenso scoperto da Ionis e co-sviluppato da Ionis e Akcea Terapie per il trattamento di pazienti con poliposi chylomicronemia sindrome familiare o parziale di lipodistrofia. Akcea, un affiliato di Ionis, è una società biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e commercializzazione di farmaci per il trattamento di pazienti con gravi cardiometabolico malattie causate da disturbi di lipidi. Se approvato, volanesorsen sarà commercializzato attraverso Ionis' di affiliazione, Akcea. Inotersen limatura di approvazione di marketing sono in corso di revisione in USA e UE. Volanesorsen limatura di approvazione di vendita sono sotto esame negli USA, UE e Canada. Ionis' brevetti forniscono una forte e ampia tutela dei propri farmaci e tecnologia. Ulteriori informazioni su Ionis è disponibile a www.ionispharma.com.

IONIS' previsionali di ISTRUZIONE

il Presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali riguardanti terapeutico e il potenziale commerciale di inotersen e altri prodotti in via di sviluppo. Qualsiasi dichiarazione che descrive Ionis' obiettivi, le aspettative, finanziaria o di altre proiezioni, intenzioni, credenze, è una dichiarazione previsionale e deve essere considerato un rischio economico. Tali dichiarazioni sono soggette a determinati rischi e incertezze, in particolare quelle inerenti il processo di scoperta, nello sviluppo e commercializzazione di farmaci che sono sicuri ed efficaci per l'uso come terapie umane, e nello sforzo di costruire un business attorno a tali farmaci. Ionis, " forward-looking statements coinvolgere anche l'ipotesi che, se non hanno mai materializzare o si riveleranno corrette, potrebbero causare risultati differiscano materialmente da quelli espressi o impliciti in tali dichiarazioni previsionali. Anche se Ionis' dichiarazioni previsionali riflettono il giudizio e buona fede, della sua gestione, queste dichiarazioni sono basate solo su fatti e fattori attualmente conosciuto da Ionis. Come risultato, si avverte di non fare affidamento su tali dichiarazioni previsionali. Questi e altri rischi per Ionis' i programmi sono descritti in dettaglio nel Ionis' annual report on Form 10-K per l'anno conclusosi il 31 dicembre 2016, e la sua più recente relazione trimestrale su Modulo 10-Q, che sono file con la SEC. Copie di questi e di altri documenti sono disponibili presso l'Azienda.

In questo comunicato stampa, salvo che il contesto richieda altrimenti, "Ionis," "Società", "noi", "nostro" e "noi" si riferisce a Ionis di prodotti Farmaceutici e di sue controllate.

Ionis prodotti Farmaceutici™ è un marchio di Ionis Pharmaceuticals, Inc. Akcea Terapie™ è un marchio di Ionis Pharmaceuticals, Inc. SPINRAZA® è un marchio registrato di Biogen.

FONTE Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicato Il: Gennaio 2018

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